Paragraphe 12000000

a) La spécialité pharmaceutique à base de phénylbutyrate de glycérol, inscrite dans le présent paragraphe, fait l'objet d'un remboursement si :

1. Elle est utilisée pour le traitement de :

- Bénéficiaires atteints de l’un des troubles suivants du cycle de l’urée :

• déficit en carbamoyl-phosphate synthétase I (CPS)

• déficit en ornithine carbamoyltransférase (OTC)

• déficit en argininosuccinate synthétase (ASS)

• déficit en argininosuccinate lyase (ASL)

• déficit en arginase I (ARG)

• déficit en ornithine translocase (syndrome de l’hyperornithinémie-hyperammoniémie-homocitrullinurie (HHH))

- et qui ne peuvent pas être contrôlés par un traitement avec un régime alimentaire pauvre en protéine et/ou par une supplémentation en acides aminés.

2. Le bénéficiaire remplit l’une des conditions suivantes :

- Les taux sanguins d’ammoniaque ne peuvent pas être suffisamment contrôlés par un traitement à base de benzoate de sodium;

- ou le bénéficiaire présente des effets indésirables significatifs ou une contre-indication à un traitement par benzoate de sodium.

3. La spécialité est associée à un régime alimentaire pauvre en protéines et, dans certains cas, à des suppléments alimentaires (par ex. acides aminés essentiels, arginine, citrulline, suppléments caloriques sans protéines) dans l'une des situations suivantes et documentée dans le dossier médical :

- Chez les bénéficiaires âgés de 2 mois et plus dont le taux d’ammoniaque plasmatique à jeun s’est révélé supérieur à 80µmol/L lors de trois mesures distinctes au cours des 12 derniers mois.

- Ou chez les bénéficiaires âgés de 2 mois et plus dont le taux de glutamine plasmatique à jeun s’est révélé supérieur à 1000 µmol/L lors de trois mesures distinctes au cours des 12 derniers mois.

b) Le remboursement, de la spécialité pharmaceutique concernée doit être demandé par un médecin spécialiste attaché à un centre de référence conventionné pour des maladies métaboliques (code 7890) et peut seulement être accordé si la spécialité pharmaceutique concernée est prescrite par un médecin spécialiste attaché à un centre de référence conventionné pour des maladies métaboliques (code 7890).

c) Le nombre de conditionnements remboursables tient compte d’une posologie journalière maximale de 18,92 g/jour (cela correspond à 17,2ml/jour de phénylbutyrate de glycérol 1,1g/ml).

d) Sur base du formulaire de première demande dont le modèle figure à l’annexe A du présent paragraphe, signé et entièrement complété par le médecin spécialiste mentionné dans le point b) et attaché à un centre de référence conventionné pour des maladies métaboliques, le médecin-conseil délivre au bénéficiaire l’attestation dont le modèle est fixé sous "e" de l’annexe III du présent arrêté, dont le nombre de conditionnements autorisés est limité à 252 conditionnements maximum de 25 ml et une concentration de 1,1g/ml et dont la durée de validité est limitée à une période maximale de 12 mois.

e) L’autorisation de remboursement peut être prolongée pour de nouvelles périodes de 12 mois maximum sur base chaque fois d’un formulaire de demande de prolongation, dont le modèle est repris à l’annexe B du présent paragraphe. Cette demande de prolongation doit être signée et correctement complétée par le médecin spécialiste mentionné dans le point b) et attaché à un centre de référence conventionné pour des maladies métaboliques, qui ainsi confirme que le traitement a été efficace en raison d’une diminution notée du taux sanguin d’ammoniaque du bénéficiaire.

Ainsi, le médecin spécialiste s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve établissant la situation/le diagnostic/l’évolution clinique du bénéficiaire.

f) Sur base du formulaire de demande de prolongation dont le modèle figure à l’annexe B du présent paragraphe, signé et entièrement complété par le médecin spécialiste mentionné dans le point b) et attaché à un centre de référence conventionné pour des maladies métaboliques, le médecin-conseil délivra au bénéficiaire l’attestation dont le modèle est fixé sous "e" de l’annexe III du présent arrêté, dont le nombre de conditionnements autorisés est limité à 252 conditionnements maximum de 25 ml et une concentration de 1,1g/ml et dont la durée de validité est limitée à une période maximale de 12 mois.