Paragraphe 5640000

a) La spécialité pharmaceutique à base de saproptérine fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée pour le traitement de bénéficiaires qui ont un diagnostic confirmé d’hyperphénylalaninémie héréditaire (HPA)

1. chez les enfants âgés de 4 ans ou plus et chez les adultes qui présentent une phénylcétonurie (PKU) (dont le diagnostic a été posé avant l’âge de 18 ans) et qui satisfont aux critères suivants :

1.1 un taux de phénylalanine > ou = 5 mg/dl (300 µmol/l) pour les bénéficiaires âgés de 4 à 18 ans ou > ou = 15 mg/dl (900 µmol/l) pour les bénéficiaires âgés de plus de 18 ans;

1.2. le bénéficiaire est suivi dans un centre reconnu dans le cadre de la Convention de rééducation de bénéficiaires souffrant d’une maladie métabolique monogénique héréditaire rare (ci-dessous CEMA) qui témoigne qu’il ou elle suit un régime à teneur réduite en phénylalanine;

1.3. il a été démontré que le bénéficiaire répond au traitement en question par un test de confirmation de 4 semaines pendant lequel la dose maximale de 20 mg/kg/j a été administrée. Une réponse se définit par une diminution du taux de phénylalanine de minimum 30% ;

2. chez les adultes qui présentent une phénylcétonurie (dont le diagnostic a été posé avant l’âge de 18 ans) qui souhaitent devenir enceinte ou qui sont enceintes et qui satisfont aux critères suivants :

2.1. le bénéficiaire est suivi dans un CEMA qui témoigne qu’un régime à teneur réduite en phénylalanine est suivi;

2.2. il a été démontré que le bénéficiaire répond au traitement en question par un test de confirmation de 4 semaines pendant lequel la dose maximale de 20 mg/kg/j a été administrée. Une réponse se définit par une diminution du taux de phénylalanine de minimum 30%;

2.3. il a été démontré que des mesures diététiques strictes n’ont pas permis de diminuer le taux de phénylalanine de manière adéquate et que le taux de phénylalanine continue à être supérieur à 5 mg/dl (300 µmol/l).

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 20 mg/kg/jour.

c) l’accord pour la première période de remboursement ne peut être délivré qu’après l’exécution d’un test de confirmation de 4 semaines pendant lesquelles la dose maximale de 20 mg/kg/j sera administrée. La spécialité sera fournie gratuitement par la firme à la demande du médecin spécialiste traitant dont question au point d).

d) La délivrance de la première autorisation de remboursement se fait sur base du formulaire de première demande dont le modèle figure à l’annexe A du présent paragraphe signé et dûment complété par un médecin spécialiste lié à un centre reconnu dans le cadre de la Convention de rééducation de bénéficiaires souffrant d’une maladie métabolique monogénique héréditaire rare (CEMA).

Ce formulaire doit être accompagné de la preuve que le bénéficiaire est inscrit dans le CEMA.

Le médecin spécialiste dont question ci-dessus, en complétant les rubriques ad hoc du formulaire atteste ainsi :

1. des éléments relatifs à un diagnostic précis et à la présence des critères repris sous a) 1. ou a) 2;

2. des éléments qui permettent d’identifier le CEMA auquel il/elle est lié(e);

3. qu’il s’engage à garder à la disposition du médecin-conseil le formulaire reprenant les réponses aux tests et dont le modèle figure à l’annexe B du présent paragraphe.

e) sur base du formulaire A et de l’attestation par le CEMA de l’affiliation du bénéficiaire, le médecin-conseil délivre l’attestation dont le modèle est fixé sous « b » de l’annexe III du présent arrêté et dont la durée de validité est fixée à maximum 24 mois.

f) L’autorisation de remboursement pour la poursuite du traitement peut être accordée pour de nouvelles périodes de maximum 24 mois, chaque fois sur base du formulaire de demande de prolongation dont le modèle figure à l’annexe C du présent paragraphe signé et dûment complété par le médecin spécialiste dont question sous d) qui s’engage à garder à la disposition du médecin-conseil le formulaire reprenant les valeurs récentes de phénylalaninémie et dont le modèle figure à l’annexe D du présent paragraphe.

La demande de prolongation sera de préférence introduite en même temps que la demande de prolongation de la convention, ce qui implique que la première demande se fera avant 24 mois et que la première autorisation de remboursement devra être rentrée en même temps que les demandes de prolongation de la convention et du traitement.