Les actualités médicamenteuses de ce mois prennent en compte les changements portés à notre connaissance jusqu’au 29 août 2025. Les modifications signalées après cette date seront reprises dans les Weekly Folia du mois d’octobre.
Les textes du Répertoire concernant ces actualités seront mis à jour à la date du 19 septembre.
Posologie : 20 mg/kg toutes les 2 semaines.
Coût : 918€ pour 1 flacon à 105 mg, remboursé en catégorie , voir conditions et remboursement.
Innocuité
Contre-indications: co-administration avec des inducteurs puissants du CYP3A4, de le P-gp et de l’UGT1A1 tels que la rifampicine, la carbamazépine et la phénytoïne, le millepertuis.
Effets indésirables les plus fréquemment rapportés: réactions au site d’injection et nausées.
Interactions: le lénacapavir est un substrat et inhibiteur du CYP3A4 et de la P-gp, voir Tableau Ic. dans Intro.6.3. et Tableau Id. dans Intro.6.3.
Posologie: Traitement d’attaque par voie orale (2 comprimés les jours 1 et 2, 1 comprimé le jour 8), puis une première injection sous-cutanée (2 flacons) le jour 15, suivi par un traitement d’entretien tous les 6 mois par injection sous-cutanée (2 flacons), administrée par un médecin ou un(e) infirmier/ère.
Coût: 3201, 94€ pour 1 conditionnement de 5 comprimés de 300 mg et 20669,85€ pour 2 flacons de solution injectable à 463,5 mg/1,5ml. Remboursés en catégorie , voir conditions et remboursement.
Posologie: injection sous-cutanée initiale de 300 mg suivie d’une injection sous-cutanée de 150 mg 1x/semaine.
Coût: 6960,95€ pour 1 stylo prérempli de 150 mg, non remboursé au 29 août 2025.
Posologie: administration par cycles, voir RCP.1
Coût: 8957€ pour un flacon de 2ml et 13436€ pour un flacon de 3 ml, remboursé en catégorie . Pour plus d’informations, voir conditions et remboursement.
Efficacité
L’efficacité du ruxolitinib cutané a été évaluée dans 2 études randomisées contrôlées contre véhicule (TRuE-V1 et TRuE-V2).1
Au total, les 2 études ont inclus 674 participants. Ils ont été randomisés dans le groupe ruxolitinib crème ou véhicule pendant 24 semaines à raison de 2 applications/jour. Ensuite, tous les participants ont reçu du ruxolitinib crème 2x/jour pendant 28 semaines.
Le critère de jugement principal était le pourcentage de participants ayant obtenu une amélioration d’au moins 75% de la pigmentation de leur visage à la semaine 24.
A la semaine 24:
TruE-V1 : 29,8% du groupe ruxolitinib crème ont obtenu une repigmentation d’au moins 75% contre 7,4% pour le groupe véhicule, soit une différence de 22,3% (IC95% 14,21 à 30,47 ; p < 0,0001).
TruE-V2 : 30,9% du groupe ruxolitinib crème ont obtenu une repigmentation d’au moins 75% contre 11,4% pour le groupe véhicule, soit une différence 19,5% (IC95% 10,54 à 28,42 ; p < 0,001).
Des réponses similaires ont été obtenues à la semaine 52.
Innocuité
Contre-indications: grossesse et allaitement. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception jusqu’à 1 mois après l’arrêt du traitement.
Effet indésirable le plus fréquemment rapporté: acné au site d’application.
Précautions particulières:
Ne pas laver la peau traitée dans les 2 heures qui suivent l’application.
Posologie: 1 application 2x/jour en fine couche sur les zones dépigmentées de la peau.
Coût: 739€ pour 1 tube de 100 g, remboursé en catégorie , voir conditions et remboursement.
Innocuité
Effets indésirables les plus fréquemment rapportés: troubles gastro-intestinaux, épistaxis, affections oculaires, dysgueusie, perte d’appétit, hyperphosphatémie et hyponatrémie.
Grossesse et allaitement:
Il n'est pas possible de se prononcer sur la sécurité d'emploi de l’erdafitinib pendant la grossesse et l’allaitement (pas ou peu d’informations).
Selon le RCP, les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace jusqu’à 1 mois après l’arrêt du traitement. Le traitement par erdafitinib peut diminuer l’efficacité des contraceptifs hormonaux. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser un contraceptif non hormonal tel que le préservatif ou un dispositif intra-utérin non hormonal. Les hommes doivent également utiliser une mesure de contraception efficace jusqu’à 1 mois après l’arrêt du traitement.
Interactions:
L’erdafitinib est un substrat des CYP2C9 et CYP3A4 et un inhibiteur de la P-gp, voir Tableau Ic. dans Intro.6.3. et Tableau Id. dans Intro.6.3.
Précautions particulières:
Un examen ophtalmologique doit être réalisé avant instauration et pendant le traitement par erdafitinib en raison d’un risque de développement de troubles oculaires tels que rétinopathie séreuse centrale et sécheresse oculaire.
En raison du risque d’hyperphosphatémie suite à la prise de l’erdafitinib, il est recommandé de surveiller les taux de phosphates pendant tout le traitement.
Le traitement par erdafitinib peut provoquer des réactions de photosensibilité. Il est recommandé de porter des vêtements protecteurs ou un écran solaire en cas d’exposition au soleil.
Posologie: dose initiale de 8 mg 1x/jour (voir RCP).1
Coût: 7727€ pour tous les conditionnements de 3 mg, 4 mg et 5 mg, remboursé en catégorie . Pour plus d’informations, voir conditions et remboursement.
L’isavuconazole (Cresemba®, délivrance hospitalière, médicament orphelin) est désormais aussi disponible sous forme de gélules à 40 mg. Les gélules (à 40 mg et à 100 mg) ont comme indication dans le RCP1 le traitement des adultes et enfants à partir de 6 ans atteints :
d’aspergillose invasive ;
de mucormycose lorsque le traitement par amphotéricine est contre-indiqué.
Les gélules à 40 mg sont destinées à être utilisées chez les patients pédiatriques.
Coût : 480€ pour 1 conditionnement de 35 gélules à 40 mg, remboursé en catégorie . Pour plus d’informations, voir conditions et remboursement.
Le miglustat (Opfolda®) est désormais disponible dans un nouveau dosage à 65 mg. A ce dosage, il a pour indication le traitement de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) chez les adultes.1 Le miglustat est un stabilisateur enzymatique. Il permet à la cipaglucosidase alfa, enzyme utilisée dans le traitement de la maladie de Pompe, de rester fonctionnelle.
Le miglustat au dosage de 100 mg a quant à lui l’indication du traitement de la maladie de Gaucher chez les adultes. Il a également pour indication le traitement des manifestations neurologiques des adultes et enfants atteints de la maladie de Niemann-Pick.2
Coût : 82€ pour 1 conditionnement de 4 gélules, remboursé en catégorie . Pour plus d’informations, voir conditions et remboursement.
Le liraglutide (Saxenda®) a reçu une extension d’indication dans le traitement de l’obésité. Outre le traitement des adultes et enfants > 12 ans, il peut désormais être utilisé chez les enfants à partir de 6 ans, en complément d’une alimentation saine et d’une augmentation de l’activité physique, pour le traitement de l’obésité. Les conditions sont les suivantes :
un IMC égal ou supérieur au 95ième percentile et
un poids corporel de 45 kg ou plus.
Le traitement par liraglutide chez ces enfants doit être réévalué et interrompu s’ils n’ont pas perdu au moins 4 % de leur IMC ou de leur Z-score d’IMC après 12 semaines de traitement à la dose de 3 mg/jour ou à la dose maximale tolérée.1
Coût : 244,99€ pour 5 stylos préremplis, non remboursé au 29 août 2025.
La spécialité homéopathique Laryngotabs® est désormais commercialisée. Elle a pour indications le traitement des maux de gorge et des symptômes laryngés tels que l’enrouement (synthèse du RCP).1
Il n’existe à l’heure actuelle aucune preuve valable d’efficacité des médicaments homéopathiques par rapport au placebo [voir Folia de novembre 2010 et Folia de janvier 2018]. Les exigences en matière d’efficacité dans le cadre de l’autorisation d’un médicament homéopathique sont beaucoup plus limitées que pour les médicaments classiques.
Coût : 10,61€ pour 60 tablettes sublinguales, non remboursé au 1er septembre 2025.
Cette rubrique concerne les arrêts définitifs de commercialisation. Les spécialités concernées ne sont plus mentionnées dans le Répertoire.
La liste des médicaments indisponibles peut être consultée sur le site de l’AFMPS-Pharmastatut.
La spécialité à base de macrogol 3350 (Transisoft®) n’est plus commercialisée. Elle avait pour indication le traitement de la constipation chez l’adulte.
Il n’existe pas d’autres spécialités à base de macrogol 3350, mais des spécialités à base de macrogol 4000 sont disponibles. Pour plus d’informations, voir 3.5.3.2. Macrogol.
La spécialité Vasocedine Naphazoline® n’est plus commercialisée. Elle avait pour indication le soulagement de la congestion de la muqueuse nasale lors d’affections telles que la rhinite, la rhinite allergique ou la sinusite. Il n’existe plus de spécialité à base de naphazoline seule. Elle est encore commercialisée en association avec la framycétine et la prednisolone, voir 17.3.2.4. Associations de médicaments à usage nasal. D’autres vasoconstricteurs sont disponibles, voir 17.3.2.2. Vasoconstricteurs par voie nasale.
Les vasoconstricteurs par voie nasale ne doivent pas être utilisés trop fréquemment et trop longtemps en raison du risque de rebond de la congestion nasale lors de l’arrêt du traitement.
En plus des sources générales consultées systématiquement par le CBIP (British Medical Journal, New England Journal of Medicine, Annals of Internal Medicine, The Lancet, JAMA, Drug & Therapeutic Bulletin, GeBu, La Revue Prescrire, Australian Prescriber), pour écrire les articles « nouveautés médicamenteuses », les sources suivantes sont consultées : RCP et dossier d’évaluation à l’EMA (EPAR) du produit, The Medical Letter, NEJM Journal Watch.
1. Pombiliti®- Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 19 août 2025
1. Sunlenca®- Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 29 août 2025
1. Hympavzi®- Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 19 août 2025
1. Rystiggo®- Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 19 août 2025
1. Opzelura®- Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 22 août 2025
1. Balversa®- Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 20 août 2025
1. Saxenda®-Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 26 août 2025
1. Laryngotabs®-Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 20 août 2025
1. Cresemba®-Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 19 août 2025
1. Opfolda®-Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 19 août 2025
2. Zavesca®-Résumé des Caractéristiques du Produit, consulté le 22 août 2025